血友病A是缺乏凝血因子Ⅷ蛋白引发的凝血功能障碍，终生面临极高的出血风险以及长期炎症导致的关节畸形和残疾风险。目前主要治疗方式是替代性输注凝血因子Ⅷ以达到止血或者预防出血的目的。抑制物是在替代治疗过程中可能产生的危害最大的不良反应。一旦发生抑制物，常规剂量的凝血因子的止血效果就大打折扣，需要使用旁路制剂或者加大凝血因子的剂量来达到止血的目的。目前消除抑制物的最有效方案是免疫诱导耐受治疗（ITI治疗），成功率约为70%，但ITI治疗需要长期大剂量使用凝血因子，普通家庭几乎很难承受高昂的治疗费用。

　　深圳市儿童医院是目前深圳市唯一一家血友病诊疗中心，由血液肿瘤科王缨主任牵头的血友病MDT-综合关怀团队承担着血友病的诊疗、康复理疗及疑难、危重患者的救治任务，为深圳市及周边地区的血友病患者提供24小时咨询，家庭治疗指导等服务。

　　廖XX是一名14岁的血友病A患者，自幼患病，2016年查出抑制物为阳性，未规律进行ITI治疗，这几年里，膝关节、髋关节、肘关节反复多次出血，导致双侧大腿肌肉萎缩、慢性滑膜炎、右侧膝关节肿大、变形，已不能直立行走。2021年1月因关节出血于我院血液肿瘤科住院治疗。期间使用旁路制剂止血效果不理想，患者情况有可能进一步加重，造成终身的残疾，甚至截肢。我院血液科王缨主任、李长钢教授、周桂池医生、王春艳护士长及超声科何学智医生、康复科周春明医生、检验科付笑迎医生综合会诊后,建议患者尽早接受规律的ITI治疗。该方案每个月至少需要30万的药品费用，按3个月的治疗周期算，总费用近100万，患者的医保额度远远不能满足费用需求。患者的家庭本来就比较困难，患者的爸爸和年迈的奶奶根本无法筹到充足的治疗费用。无奈和痛苦交替折磨着这个普通家庭。

　　为了解决家庭的实际困难，王缨主任多方申请基金及援助。在最需要帮助的时刻，针对这一特殊患儿，爱心企业秉着“公司做药为人”的理念和高度的社会责任感，进行了特殊审批，及时捐赠了150支重组人凝血因子VIII（约37万元），以帮助患者顺利接受ITI治疗。在MDT团队的积极努力下，患儿情况已经得到了明显的改善，膝关节也由原来的不能站立，达到目前能够站立、弯曲，大腿肌肉也有了明显的知觉。小朋友及家长脸上也见到了久违的笑容，眼神中充满了希望。我们期待患者的治疗能获得最终的成功。

　　随着经济的发展和医疗水平的提升，我国、尤其是深圳的血友病患者的诊疗状况已得到明显改善，但仍面临着治疗不及时的现状。我们相信未来，在医务人员、公益组织、医药企业、政府部门等多方的共同努力下，血友患者的明天一定会更好！